У ЗША ўхвалілі самыя дарагія лекі ў свеце

Адзіная інфузія прэпарату каштавацьме $ 2,1 мільёна.

Амэрыканскі рэгулятар ухваліў лекі Zolgensma ("Золджэнсма"), першы ў свеце геннатэрапеўтычны сродак для дзяцей да двух гадоў з спінальнай цяглічнай атрафіяй (СЦА). Лекі выпраўляюць пашкоджаны ген SMN1, які выклікае хваробу, і дэманструе ўражальныя вынікі, гаворыцца ў заяве рэгулятара, паведамляе "Настоящее время".

Прэса называе Zolgensma самымі дарагім лекамі ў свеце: адзіная інфузія прэпарату каштавацьме $ 2,1 млн, паведаміў у прэс-рэлізе вытворца лекаў, кампанія AveXis з групы швайцарскага фармакалагічнага гіганта Novartis.

"Сённяшняя ўхвала азначае чарговую вяху трансфармацыйнай сілы геннай і каморкавай тэрапіі для шырокага спектру хвароб", - сказаў Нэд Шарплес, дзейны кіраўнік Адміністрацыі кантролю за харчовымі прадуктамі і лекавымі прэпаратамі ЗША (Food and Drug Administration, FDA).

"Мы знаходзімся на шляху, які, спадзяемся, аднойчы прывядзе нас да практычна поўнага знішчэння СЦА", - цытуе Bloomberg кіраўніка Novartis Ваза Нарасімхана.

Zolgensma, або анасемнаген абепарвовек-ксаёй (onasemnogene abeparvovec-xioi), гэта спецыяльна мадыфікаваны адэнавірус, які дастаўляе і "запісвае" копію правільнага гена SMN у маторныя нэйроны - каморкі, якія кіруюць рухамі цягліц.

Лекі былі ўхваленыя на падставе асобнай паскоранай праграмы, якая кіравалася вынікамі клінічнага выпрабавання, якое працягваецца: з 21 дзіцяці ў тэставай групе 19 (адзін загінуў і адзін спыніў удзел у выпрабаваннях) не проста выжылі - тады як без лячэння шмат хто з дзяцей з СЦА гінуць праз дыхальную недастатковасць - але і паказалі раней нябачаныя для дзяцей з СЦА дасягненні: яны могуць рухаць галавой і сядзець без дадатковай падтрымкі.

У яшчэ адным раннім клінічным тэсце, у групе дзяцей, якія атрымалі павялічаную дозу Zolgensma, 75% пацыентаў змаглі сядзець без дадатковай падтрымкі, а 17% - уставаць і хадзіць.

Сярод магчымых пабочных эфектаў Zolgensma - вострае пашкоджанне пячонкі, паніжэнне колькасці трамбацытаў у крыві, ваніты.

Падобныя да Zolgensma лекі для выпраўлення праблемных генаў вельмі дарагія. Фармакалагічныя кампаніі сцвярджаюць, што надмерная цана звязаная з невялікай колькасцю пацыентаў: у ЗША толькі блізу 1100 дзяцей цяпер могуць атрымаць Zolgensma, кажуць у Novartis. А значыць, выдаткі на распрацоўку і тэставанне лекаў падзеліць паміж сабой параўнальна невялікая група людзей.

Часам геннатэрапеўтычныя прэпараты вырабляюцца індывідуальна, што таксама адбіваецца на кошце: напрыклад, першы такі сродак геннай тэрапіі ў ЗША, лекі Kymriah ад вострага лімфабласнага лейкозу, адразу пасля сваёй ухвалы 2 гады каштавалі $ 475 000. Luxturna, геннатэрапеўтычны сродак для лячэння рэдкай спадчыннай формы слепаты, каштуе $ 850 000.

Яшчэ адны геннатэрапеўтычныя лекі для барацьбы з СЦА ў пацыентаў усякага веку - Spinraza кампаніі Biogen - можа каштаваць нават даражэй за Zolgensma: яны патрабуюць рэгулярных інфузій. У першы год лячэнне каштавацьме $ 750 000, а далей - блізу $ 375 000 штогод усё жыццё. Продаж Spinraza ў мінулым годзе склаў суму $ 1,7 млрд.

У Novartis кажуць, што аднаразова інфузія Zolgensma каштавацьме танней для пацыентаў у доўгатэрміновай перспектыве і прапаноўваюць 5-гадовую растэрміноўку, а таксама асобныя кантракты, якія ўлічваюць дзейснасць сродку ў кожным канкрэтным выпадку.

Крытыкі адзначаюць недапушчальнасць такога ўзроўню кошту для якіх бы там ні было лекаў і занадта вялікую вольнасць фармакалагічных кампаній у выбары цаны лекаў ад рэдкіх хвароб.

"На гэта можна глядзець з двух бакоў. З аднаго боку, гэта дзівосныя лекі, яны патрэбныя толькі лічаным дзецям, дык падумаеш: мільён туды, мільён сюды, - расказаў выданню STAT Пітэр Бах, кіраўнік цэнтра палітыкі аховы здароўя ў Memorial Sloan Kettering Cancer Center. - Альбо мы маем вялікую праблему. Біяфарма цалкам перайшла на рэдкія хваробы, бо рынак стрывае ўсялякі кошт, а FDA [для ўхвалы] спатрэбіцца мінімум звестак".